L’AIFA ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel – attualmente la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV) ottenuta da donatori sani – per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni, con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
La malattia linfoproliferativa post-trapianto (PTLD) correlata al virus di Epstein-Barr è una patologia ematologica rara, acuta che può insorgere in pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi o di cellule ematopoietiche allogeniche. La prognosi per questi pazienti è incerta: la sopravvivenza mediana è inferiore a 1 mese per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche, e di circa 4 mesi per i pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi.
“La rimborsabilità di tabelecleucel da parte di AIFA è un passo importante per i pazienti italiani affetti da questa rara, acuta e quindi grave condizione,” osserva Charles Henri Bodin, CEO di Pierre Fabre Pharma in Italia. “Siamo orgogliosi di contribuire a offrire una nuova opportunità terapeutica che risponde a un evidente bisogno medico insoddisfatto, migliorando le prospettive di trattamento e la qualità di vita di chi è colpito da questa malattia”.
I dati dello studio ALLELE, pubblicato su The Lancet Oncology, mostrano un tasso di risposta obiettiva (ORR) del farmaco del 51,2% con una durata mediana della risposta di 23,0 mesi nei pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria.
I pazienti che hanno risposto a tabelecleucel hanno avuto una sopravvivenza globale ad un anno dell’84,4% (IC 95%: 58,9; 94,7) rispetto al 34,8% (IC 95%14,6; 56,1) dei non-responder. La sopravvivenza globale mediana stimata è di 18,4 mesi.
Tabelecleucel è una terapia costituita da cellule T prelevate da donatori sani EBV-positivi e selezionate per riconoscere le cellule B infette. Quando il farmaco viene somministrato al paziente, le cellule T riconoscono ed eliminano le cellule B tumorali infette del paziente stesso, contribuendo a controllare la malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr.
